指定難病「進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC）」に対するフェニル酪酸ナトリウムの希少疾病用医薬品指定および製造販売承認事項一部変更承認申請のお知らせ

株式会社オーファンパシフィック（本社：東京都港区、代表取締役社長 原 愛、以下「オーファンパシフィック」）は、指定難病である進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（Progressive familial intrahepatic cholestasis:以下、PFIC）に対する治療薬としてフェニル酪酸ナトリウム（開発コード：KDN-413）を国立大学法人東京大学（所在地：東京都）、国立大学法人大阪大学（所在地：大阪府）、学校法人近畿大学（所在地：大阪府）、学校法人順天堂 順天堂大学医学部附属順天堂医院（所在地：東京都）、地方独立行政法人宮城県立こども病院（所在地：宮城県）と共同で開発してきました。このたび、オーファンパシフィックは一連の臨床研究・医師主導治験（注1）の成果に基づき、フェニル酪酸ナトリウム（販売名：ブフェニール®、以下「本剤」）について、PFICを予定される効能又は効果とする希少疾病用医薬品の指定を受けるとともに、本剤の効能又は効果としてPFICの追加を目的とする製造販売承認事項一部変更承認申請を厚生労働省に提出しましたのでお知らせいたします。

詳細はプレスリリースをご覧ください。

指定難病「進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC）」に対するフェニル酪酸ナトリウムの希少疾病用医薬品指定および製造販売承認事項一部変更承認申請のお知らせ