「進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC）1型及び2型」に対する フェニル酪酸ナトリウムの製造販売承認事項一部変更承認取得のお知らせ

株式会社オーファンパシフィック（本社：東京都港区、代表取締役社長 原 愛、以下「オーファンパシフィック」）は、フェニル酪酸ナトリウム（販売名：ブフェニール®、以下「本剤」）に関し、進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（Progressive familial intrahepatic cholestasis：以下、PFIC）1型及び2型を対象とした一連の臨床研究・医師主導治験（注1）の成果に基づき、PFIC 1及びPFIC 2を効能又は効果として追加する製造販売承認事項一部変更承認を、厚生労働省より取得しましたのでお知らせいたします。なお、本剤は、PFICを予定される効能又は効果として希少疾病用医薬品の指定を受けています。

詳細はプレスリリースをご覧ください。

「進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（PFIC）1型及び2型」に対するフェニル酪酸ナトリウムの製造販売承認事項一部変更承認取得のお知らせ