Challenge to a Rare Disease

オーファンドラッグを1日でも早く患者さんに届けたいとの想いで設立したオーファンパシフィック社による企画コーナーです。オーファンドラッグとは希少疾病用医薬品のことで、対象患者数が本邦において5万人未満であること、医療上特にその必要性が高いものなどの条件に合致するものとして、厚生労働大臣が指定した医薬品のことです。

希少疾患だからこそ必要なガイドライン

専門医でも治療する機会が少ない希少疾患だからこそ求められる診療ガイドラインの役割について、長年厚生労働省研究班の班長として先天代謝異常症のガイドライン作成に尽力された、熊本大学名誉教授・くまもと江津湖療育医療センター総院長 遠藤文夫先生にお話を伺った。

希少疾患患者を支える医薬品流通

医薬品流通は、どんな災害時であれ止めることができません。そのため、物流を確保するために日ごろから様々な工夫がなされています。希少疾患に処方される薬剤(オーファンドラッグ)の場合も、安定供給のために様々な配慮がなされています。

疾患治療を陰から支える特殊ミルク

疾患の治療は医薬品が注目されがちであるが、先天代謝異常症などの疾患では、特別に開発されたミルクが欠かせない。縁の下の力持ちであるが、医薬品ほど存在は知られていない特殊ミルクについて、現在、日本先天代謝異常学会で特殊ミルク事業に取り組まれている、藤田医科大学医学部小児科学教授の伊藤哲哉先生にお話を伺いました。